招募患者|一项评估海藻糖注射液治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验-爱医医

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入选标准
排除标准
参加机构

试验详情

一、临床试验项目名称

一项评估海藻糖注射液治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验

二、适应症

成人脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)

三、试验目的

主要目的：确定 SLS-005 0.75 g/kg 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效次要目的：确定 SLS-005 治疗成人脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的安全性和耐受性探索性目的：评估 0.5 g/kg 的 SLS-005 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效确定 SLS-005 在 SCA 成人中的 PK 确定 SLS-005 治疗对与 SCA 成人神经轴突损伤相关的血液生物标志物的影响

排除标准

1

任何在基因上未被证实为 SCA 3 型的遗传性共济失调，或任何类型的后天或继发于其他疾病的共济失调，包括但不限于酒精中毒、头部受伤、多发性硬化、橄榄脑桥小脑萎缩、多系统萎缩，或中风。
2

构成 m-SARA 的 4 个项目中的任何一项评分为 4。
3

目前参与另一项临床试验或在筛选访视前不到 30 天（生物治疗为 90 天）完成介入性试验。
4

当前被诊断为 1 型或 2 型糖尿病和/或正接受医疗保健专业人员推荐的 1 型或 2 型糖尿病治疗（药物和/或饮食）。
5

筛选访视时血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥ 6.5%
6

先前使用 SLS-005 或任何其他 IV 海藻糖制剂进行治疗、或已知对海藻糖过敏。
7

妊娠或哺乳期。
8

过去 2 年内有酗酒或药物滥用史。
9

慢性肝病，包括乙型肝炎；丙型肝炎，除非记录了成功治愈；人类免疫缺陷病毒 (HIV)感染。
10

药物性肝损伤 (DILI) 既往史和/或筛选时的实验室结果表明肝功能不足（例如，丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、γ-谷氨酰转移酶 [GGT] > 正常上限的2 倍 [x ULN] 和/或总胆红素水平 > 2 x ULN）。
11

筛选时的实验室结果表明肾功能不足（例如，由 Cockcroft 和 Gault 公式计算估计的肌酐清除率 < 60 mL/min）。
12

筛选时 12 导联心电图显示任何当前心血管疾病或异常，并被研究者认为具有临床意义并且可能对参与者构成潜在的安全风险。
13

任何目前的精神、神经或认知障碍，并且研究者认为可能会干扰参与者提供知情同意或适当完成研究的安全性或有效性评估的能力。
14

过去 6 个月，在自杀意念调查问卷的第 4 或第 5 题中回答“是”、或筛选访视期间，在哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 中，在询问过去 3 年内的自杀行为的任何问题中回答“是”，则表明有显著的自杀风险。
15

筛选期间的任何其他医疗状况或异常发现，并且研究者认为可能会混淆安全性或有效性数据的收集或渡劫，或对参与者构成潜在的安全风险。

参加机构

序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中南大学湘雅医院	江泓	中国	湖南省	长沙市
2	University of California Los Angeles	Susan, Perlman	美国	California	Los Angeles
3	UT Southwestern Medical Center	Vikram, Shakkottai	美国	Texas	Dallas
4	University South Florida NEU	Theresa, Zesiewicz	美国	Florida	Tampa
5	Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)	Patricia (Penny), Greenstein	美国	Massachusetts	Boston
6	Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders	Pravin, Khemani	美国	Washington	Seattle
7	Columbia University Medical Center	Sheng Han, Kuo	美国	New York	New York
8	UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus	Trevor, Hawkins	美国	Colorado	Aurora
9	St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)	Kamala, Saha	美国	Arizona	Phoenix
10	四川大学华西医院	商慧芳	中国	四川省	成都市
11	南京大学医学院附属鼓楼医院	徐运	中国	江苏省	南京市
12	The Alfred Hospital	Kelly, Bertram	澳大利亚	Victoria	Melbourne
13	The Royal Victorian Eye and Ear Hospital	David, Szmulewicz	澳大利亚	Victoria	East Melbourne
14	University of Sao Paulo	Wilson, Marques Jr.	巴西	Sao Paulo	Ribeirao Preto
15	Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP	Marcondes, Franca Jr.	巴西	Sao Paulo	Campinas
16	Hospital de Clinicas de Porto Alegre/ UFRGs	Laura, Jardim	巴西	Rio Grande do Sul	Porto Alegre
17	University College London (UCL) - Institute of Neurology (ION)	Paola, Giunti	英国	England	London
18	Hospital Universitario Ramon y Cajal	Jose Luis, Lopez-Sendon Moreno	西班牙	Madrid	Madrid
19	Hospital Clnic de Barcelona	Esteban, Munoz	西班牙	Catalonia	Barcelona
20	Hospital Universitario La Fe	Luis, Bataller	西班牙	Valencia	Valencia
21	Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia	Leonor, Guedes	葡萄牙	Lisbon	Lisbon
22	University Hospital of Leipzig	Joseph, Classen	德国	Free State of Saxony	Leipzig
23	Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research	Ludger, Schoels	德国	Tuebingen	Tuebingen
24	Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine	Jin Whan, Cho	韩国	Seoul	Seoul
25	Seoul National University Hospital	Manho, Kim	韩国	Seoul	Seoul
26	Korea University Guro Hospital	Seong-Beom, Koh	韩国	Seoul	Seoul
27	Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)	Thomas, Klockgether	德国	Bonn	Bonn
28	Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra	Pedro, Vicente	葡萄牙	Coimbra	Coimbra

相关临床招募信息

主要研究者

江泓

医学博士

中南大学湘雅医院

教授/主任医师

研究机构

中南大学湘雅医院

湖南省
长沙市

University of California Los Angeles

California
Los Angeles

UT Southwestern Medical Center

Texas
Dallas

University South Florida NEU

Florida
Tampa

Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)

Massachusetts
Boston

Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders

Washington
Seattle

Columbia University Medical Center

New York
New York

UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus

Colorado
Aurora

St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC)

Arizona
Phoenix

四川大学华西医院

四川省
成都市

南京大学医学院附属鼓楼医院

江苏省
南京市

The Alfred Hospital

Victoria
Melbourne

The Royal Victorian Eye and Ear Hospital

Victoria
East Melbourne

University of Sao Paulo

Sao Paulo
Ribeirao Preto

Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP

Sao Paulo
Campinas

Hospital de Clinicas de Porto Alegre/ UFRGs

Rio Grande do Sul
Porto Alegre

University College London (UCL) - Institute of Neurology (ION)

England
London

Hospital Universitario Ramon y Cajal

Madrid
Madrid

Hospital Clnic de Barcelona

Catalonia
Barcelona

Hospital Universitario La Fe

Valencia
Valencia

Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia

Lisbon
Lisbon

University Hospital of Leipzig

Free State of Saxony
Leipzig

Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research

Tuebingen
Tuebingen

Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine

Seoul
Seoul

Seoul National University Hospital

Seoul
Seoul

Korea University Guro Hospital

Seoul
Seoul

Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE)

Bonn
Bonn

Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra

Coimbra
Coimbra

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