试验详情

一、临床试验项目名称

评价注射用重组人凝血因子Ⅷ安全性和有效性研究

二、适应症

重型血友病A

三、试验目的

主要目的：评价重型血友病A患者给予注射用重组人凝血因子Ⅷ制剂进行按需治疗和预防治疗的安全性和有效性； 次要目的：1）观察注射用重组人凝血因子Ⅷ在血友病A患者中单次给药和持续给药后的药代动力学特征，并计算药代动力学参数；2）探索性观察围手术期的重型血友病A患者使用注射用重组人凝血因子Ⅷ的疗效。

入选标准

• 1

  签署知情同意书时，12周岁≤年龄≤70周岁，男性；

• 2

  临床确诊为重型血友病A患者（重型定义为：筛选期或既往有检测结果证实的凝血因子Ⅷ活性＜1%）;

• 3

  既往相关证据可以证实接受过凝血因子Ⅷ治疗（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ），且暴露日＞150天；

• 4

  所有具备生育能力的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后3个月内采取有效的避孕措施；

• 5

  成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其监护人同意并自愿签署知情同意书。

排除标准

• 1

  合并血友病A以外的其他确诊的出血性疾病；

• 2

  对重组人凝血因子Ⅷ制剂任何成分（包括鼠类或仓鼠蛋白等）过敏的患者；

• 3

  筛选期经Nijmegen改良的Bethesda法检测FⅧ抑制物滴度≥0.6BU/ml或有确诊的FⅧ抑制物史；

• 4

  重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）的患者；

• 5

  首次给药前72小时使用过其他治疗血友病A的药物（如重组FⅧ、血源性FⅧ、DDAVP、冷沉淀及血浆等），或首次给药前使用过长效治疗血友病A药物未满5个半衰期内者；

• 6

  首次给药前72小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如6－氨基己酸等）、其他影响凝血功能的药物（如维生素K、华法林等）、其他影响凝血因子Ⅷ活性及代谢的药物；

• 7

  首次给药前7天内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗；

• 8

  首次给药前14天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间计划使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；

• 9

  明显的肝肾功能损伤：ALT 或AST＞3×ULN，或总胆红素＞2×ULN 或血清肌酐＞1.5×ULN；血小板计数＜80×10^9/L；

• 10

  人类免疫缺陷病毒抗体（艾滋病毒）阳性的患者；

• 11

  有严重的现病史：如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上、1种或1种以上抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：收缩压≥160mmHg 或舒张压≥100mmHg）；

• 12

  既往6个月内有脑卒中病史（脑出血、脑梗塞）或深静脉血栓史；

• 13

  有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；吸毒者；

• 14

  筛选前30天内参加过其他药物临床试验并使用了试验药物者，或参加其他药物临床试验末次使用研究药物未满5个半衰期者；

• 15

  研究者判定不适宜参加的受试者。

参加机构